一、背景

　　随着2007年10月1日新《药品注册管理办法》出台，国家食品药品监督管理局进一步规范和调整新药管理和注册秩序,.工作取得阶段性成果,注册申请人更加趋于理性, 注册申报数量开始趋于正常，申报数量大幅度降低，品种结构明显改变, 药品研发秩序逐步好转。

　　为保证公众对于创新性药物的可获得性，鼓励和促进我国企业对创新性药物的研发，2009年1月7日国家食品药品监督管理局又颁布了《新药注册特殊审批管理规定》，将创新药列入新药注册特殊审评程序中,并且明确提出药监部门要努力为药品创新体系建设做好服务，集中力量用于创新药的审评。

　　同时我们也应看到，在我国的注册申请中，创新度还较低。2008年，FDA批准的新分子实体（New molecular entity ，NME)就有21个，而我国1类新药才5个，属于NME的则更少。在我国销量靠前的药品中，很少能看到完全由我国自主研发的新药，我国的新药研发国际竞争力很弱。

　　为配合我国创新药研发的国家战略，实现仿制到创新的转型，必须建立既适合新药（尤其是创新度高的新药）研究的自身规律，又符合我国国情的创新药研发和审批机制, 加快对我国医药产业结构的调整, 使我国患者尽早地享受与其他国家同等的新药的使用权。

　　二、建议

　　1. 围绕着创新药研发的规律, 进一步调整和完善创新药的法规和审评机制 建立并完善创新药研发和审评的沟通及指导机制。创新药的研发具有高风险、高投入的特点, 在研发的过程中会出现各种各样的难点, 这就要求研发单位和审评部门之间有一个非常有效的沟通机制. 药品审评部门应在新药研发的几个关键阶段,建立与申办人进行定期或不定期沟通的机制（如临床研究前交流会、临床研究交流会、上市前交流会等），以指导申办人配合审批工作，及时交流和解决在新药在研发和审评过程中出现的问题。

　　审评过程公开和透明, 使研发者能及时获得审评信息, 及时调整和终止新药开发策略. 包括公开审评程序, 审评标准, 审评报告等等。加强新药上市后安全监管, 随时进行不良反应的上报，出现不良反应之后迅速明确责任，对所持有的产品采取召回、救济、补偿等相应的措施。

　　2. 进一步完善创新药物的研发和审评的技术指导原则，规范技术要求,提高新药研发的质量

　　和创新药研发的发达的国家相比, 我国目前的指导新药研发和审评的技术原则远远不能满足创新药研发的要求. 应逐步制定并颁布创新药研发的各项技术指导文件，向申办者提供技术及研究方案的咨询与指导意见，使其在研发时有据可循, 准备申报时有的放矢，这将大大节约研发成本和时间, 同时也会提高审批质量和效率, 加快创新药的研究和上市时间, 使患者早日收益。

　　3. 加强对临床研究的监督机制, 保障受试者的权益. 进一步明确细化和规范创新要研发过程中各方的职责要求, 特别是加强和切实发挥伦理委员会的作用.

　　 加强对药品安全性评价机构和临床试验基地的监管，加大监督检查力度，进一步规范创新药临床研究行为，提升我国药品GLP、GCP实施水平,以保障受试者的安全。

　　同时为了保证患者的利益和安全，需要制定和明确在新药开发和审评过程中各相关职能部门和单位的责任和分工, 细化国家药品审评部门、制药公司、伦理委员会和研究者在创新药研发和审批期间各自分别承担着的义务和他们之间的关系, 责任清晰是降低创新药研发风险的关键因素之一。

　　伦理委员会在创新药研发过程中承担者非常重要的保护受试者的权益责任, 伦理委员会应对申请人提出的临床试验方案的可行性和安全性提出建议, 切实发挥它对临床试验的监督作用，及早发现在试验中的有害于受试者利益的问题，随时调整方案或停止临床试验的进行，以保证受试者的利益。为确保伦理委员会审评的公正、科学, 建议伦理委员会应对试验方案进行独立审评和判定,与国家药品审评部门同时平行审评方案, 起到真正在伦理上保护受试者的责任, 这也是国际上对伦理委员会的操作模式,目的是在最大限度内控制风险。

　　探索引进强制保险机制的可行性和操作性，在发生药害事件后有能力去承担民事赔偿责任, 切实保障受试者的权益和安全。

　　4. 合理配置审评资源，集中优势力量用于创新药的审评。 

　　和其他国家相比, 我国在对药品审批的资源的投入严重不足, 这可能将严重影响创新药在我国的研发速度和质量, 对将来新药上市后患者的安全使用带来潜在危险。

　　针对我国药品审评资源不足的问题，可考虑通过立法合理提高临床试验、上市申请的审批费用。一方面发挥经济杠杆的作用，使研发机构权衡“风险”与“收益”，谨慎申请临床试验,提高新药研发的质量；另一方面通过收费，增加人员编制，聘请合同制人员，聘请有关专家，对申请人的资料和试验方案设计进行科学研究，加快审批速度的同时保证审批质量。

　　 作为大国，承担评审工作的专家及工作人员和每年的临床申请、生产申请数量和相比, 严重不足。而审评专家和工作人员的大部分时间和精力都不能被有效的用于对创新药的审批中, 也是造成工作人员与申办者缺少沟通、审批过慢的一个客观原因。

　　2005年中美药品注册人员和审批工作情况比较

　　 美国 中国

　　审评工作人数 2200 120

　　批准注册总数 1000 9252

　　和其他国家相比, 我国的创新药审批过程涉及的部门和机构过多, 包括省级SDA、省药品检验所、SFDA、药品审评中心、中检所、药典会多个部门，是一个长链多级管理系统，任何一个部门或环节的耽搁都会直接影响审批效率。调查发现，我国临床试验涉及的某些部门间目前缺乏有效的沟通协调机制，一定程度影响了创新药的评审速度。

　　建议探讨科学地理顺和简化在创新药研发和审批过程中的相关部门的工作关系和职能, 减少不必要的审批环节,节约审评资源和成本, 提高审批效率。